乐山市王俐医生:矮小孩子使用生长激素治疗有疗程吗?

医生资料:1987年毕业于重庆医科大学儿科系,学士学位。四川省医学会儿科专委会常务委员,四川省康复医学会儿科康复专委会常委委员,四川省医学会儿科专委会新生儿学组委员、呼吸学组委员,四川省医师协会儿科专委会委员,乐山市医学会儿科专委会主任委员。从事儿科临床工作近30年,具有丰富的临床经验和扎实的儿科基础理论。专业特长:新生儿专业、小儿急救专业、儿童康复治疗、小儿性早熟、矮小症的诊治。

 人在幼年时,生长激素分泌不足,会导致生长发育迟缓,身体长得特别矮小,医学上称为GHD(生长激素缺乏症)。如果生长素分泌过多,可引起全身各部过度生长,骨胳生长尤为显著,致使身材异常高大,称“巨人症”。成年后,骨骺已融合,长骨不再生长,此时如生长素分泌过多,将刺激肢端骨、面骨、软组织等增生,表现为手、足、鼻、下颌、耳、舌以及肝、肾等内脏显示出不相称的增大,称“肢端肥大症”。对GHD患者应及早给予生长激素治疗有显著疗效,目前人体内的生长激素缺乏或者不足,采用的是重组人生长激素(rHGH)替代治疗,简单地说就是用人的基因做模板,在人体以外合成人类的生长激素,它的结构和人体自然分泌的生长激素一模一样,可以完全替代人体内生长激素而发挥生理功能。

 从1958年人垂体生长激素应用开始,

 到今天利用基因工程技术合成,

 生长激素共经历了以下发展过程:

 第一代生长激素(20世纪50～70年代):临床上最早应用的生长激素是从人脑垂体中提取的,20世纪50年代末开始用于临床治疗。由于生长激素的产量很少,接受治疗的人不多,即使治疗也常因药源稀少、剂量不足或疗程短暂等原因,导致最终身高达不到正常水平。在1985年,有4例使用该生长激素的患者发生了严重脑病,因此该制剂被欧美等主管当局命令停止使用。

 第二代生长激素(20世纪80年代早期):用大肠杆菌包涵体技术合成的生长激素,含有192个氨基酸,比人垂体生长激素多了一个氨基酸,抗体产生率高达64%,影响治疗效果,因此被淘汰。

 第三代生长激素(20世纪80年代中期):在大肠杆菌基因表达技术基础上,应用物理化学方法将192个氨基酸N端的蛋氨酸切除。

 第四代生长激素(20世纪80年代末期):哺乳动物细胞重组技术合成的含有191个氨基酸的生长激素,比第二、第三代生长激素更接近天然。但该技术可能引入一种病毒,该病毒仅存在哺乳动物体内,也就是疯牛病的病原体,同时由于该项技术成本高,收率低,目前仅被少数生产厂家使用。

 第五代生长激素(20世纪90年代):用大肠杆菌分泌型基因表达技术合成的生长激素,产物直接分泌于菌体之外。其氨基酸含量、序列和蛋白质结构与人垂体生长激素完全一致,生物活性、效价、纯度和吸收率极高,在最大限度降低治疗成本的同时确保了产品的安全性、有效性和稳定性。该技术目前被国际上大多数领先的生产厂家所采用。

 在2005年以前,国内生长激素的剂型均为冻干粉针剂,使用时加入注射用水溶解,在每天临睡前30分钟至60分钟皮下注射。由于许多孩子害怕打针,因而患儿的依从性比较差。

 目前,我国已有国产生长激素水针剂,该剂型的出现消除了溶解药物给家长带来的不便和担心,配合注射笔使用使患儿的注射剂量更为准确,疗效更有保障。

 同时,我国还研制出了一周给药一次的长效生长激素,将一周七次的注射给药变成一周一次,可显著减少患儿打针的痛苦。家长和孩子再也不会为每天打针而发愁,因而必将大大拓宽生长激素的应用范围。

 那么,矮小孩子使用生长激素治疗有疗程吗?

 生长激素没有所谓的疗程,要根据患儿的适应症、身高较正常标准的差距、骨龄的情况、家庭经济状况等决定使用时间,一般情况下应至少治疗3个月到半年,以观察疗效。具体要听取主治医生的建议,遵医嘱进行治疗。