魏则西事件之后，抗癌“第四条路”还走得通吗？

靠什么弯道超车

癌症细胞免疫疗法，中国和发达国家几乎在同一起点竞争，被业内寄予厚望。

以细胞免疫治疗最前沿和主流的技术CAR-T为例，美国最早开启临床试验。2010年以前，全球注册的CAR-T临床试验都集中在美国。2011年，欧洲开始了CAR-T临床注册。到2013年，解放军301医院注册CAR-T临床，至此，国内临床试验数据逐年递增。

解放军301医院生物治疗科主任韩为东介绍，截至今年6月中旬，全球正在进行的CAR-T临床试验有173项，中国开展的CAR-T临床试验数量位居全球第二，共计30项，涉及24个靶点，仅次于美国。

有弯道超车潜力，但真正实现并不容易。

“国内大部分免疫治疗技术仍处在早期研究阶段，转化研究领域的核心技术与成果还不足，缺乏系统化、规范化、产业化研究。”西比曼生物科技有限公司CEO刘必佐认为，可能的原因来自两方面，一是肿瘤细胞免疫治疗本身就是一项非常前沿的科研探索，近年来才得到国际科学领域的极大关注;二是目前国内仍缺乏规范化的临床研究标准、具有产业化能力的细胞制备工艺和标准及生产设施，以及用以提供多中心临床试验的中心化生产条件。

杨林也表示，细胞治疗的成功取决于基础研究、转化研究、临床应用。在基础研究方面，国内大部分细胞治疗技术的研发还是处于紧跟国际发展潮流的状态，原创性技术很少。尤其在靶点抗体序列的开发上差距较大，大多是依样画葫芦，认真优化CAR-T结构以达到最佳治疗效果的氛围薄弱。

在转化研究方面，国内机构规模小、资金有限，与诺华、Juno、Kite等公司相比，不在一个量级。

在产业化研究方面，则面临具体监管规则缺失、产业环境(如知识产权保护氛围)欠缺、资金投入不足等问题。虽然国内资本市场不缺钱，但在细胞免疫治疗方面的投入与临床试验所需要的成本不相称，多寄望“小钱做大事”。《财经国家周刊》记者梳理近年来国内CAR-T公司融资案例发现，大部分是数千万元，和国外大药企动辄几亿美元的投资没法比。

魏则西事件无疑让这条超车之路雪上加霜。

国家卫计委紧急叫停了国内所有细胞免疫治疗的临床应用，并加强对临床研究的监管，一些地方职能部门或医院从严管理，将正在开展的细胞免疫治疗临床研究也暂停了。用钱其军的话说，“国内蓬勃发展的免疫治疗从波峰跌入谷底”。

国外的步伐正在加快。诺华的CTL019有望在2017年初被美国FDA正式批准应用于临床治疗，Juno 和Kite也将随后完成上市。

“弯道超车的基本条件包括，可遵循的交通秩序、卓越的驾驶技术、性能良好的汽车等。”刘沐芸对《财经国家周刊》记者说，类比到国内细胞免疫治疗领域，要实现弯道超车，必须完善监管政策、加快技术攻关并建立良好的基础设施(例如区域细胞制备中心等)。

在杨林看来，国内企业和研究者要赶超国际同行，至少应从两方面发力。

一方面，CAR-T技术虽然炙手可热，但在技术层面还面临许多挑战。国内从业者如果能潜心研究，将技术细节的优化和完善做到极致，就有机会追赶国际制药巨头。

另一方面，以CAR-T为代表的细胞免疫治疗技术在血液瘤方面已接近成功，但在实体瘤治疗方面成效甚微。国内实体瘤发病率高、5年平均生存率低的现状意味着，实体瘤治疗新技术的研发是刚性需求，应重点关注。