关爱噬血病症 北京京都儿童医院搭建医患交流平台

　　2016年10月23日，第四届北京国际淋巴组织细胞会议召开期间，北京京都儿童医院牵头举办大型公益性噬血细胞综合征医患交流会，通过搭建良好的医患之间、患者之间的沟通平台，让更多噬血细胞综合征患儿与家庭充分受益。

　　北京友谊医院血液科王昭主任、浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科汤永民主任、北京京都儿童医院血液肿瘤中心孙媛主任等国内顶尖专家教授，悉数出席医患沟通交流会，向患者及家属讲解了有关噬血细胞综合征的诊治及预后等相关问题，不仅普及疾病科普知识，增进公众对该病的认知与了解，也便于疾病的及早发现、诊断与治疗。

　　北京京都儿童医院血液肿瘤中心孙媛主任邀请曾治愈的患儿家属做现场报告，通过讲述亲身经历向公众还原最真实的患者故事，分享治疗经历和体会并恳请在场专家对后续治疗给予建议。同时邀请国内知名的公益团体组织与慈善基金会出席医患交流会，呼吁社会对噬血细胞综合征这一特殊群体予以更多关爱和帮助，让因病致贫、因病返贫的家庭患儿能坚持不放弃，最终获得及时救治。

　　会后，权威专家还面对面地与患儿及家属做互动交流，对患者疑问进行详尽专业的解答，让患者对疾病有更深刻的认识，以便顺利配合医生取得理想疗效。

　　据悉，噬血细胞综合征是由多种病因引起的淋巴、单核巨噬细胞系统失控性激活、增生且伴有吞噬血细胞现象，并分泌大量炎性因子导致一组机体处于过度的炎症反应状态的一组临床综合征，因此又称为噬血细胞性淋巴组织细胞增多症( HLH)。

　　噬血细胞综合征在成人和儿童中皆可发病，其主要临床表现为反复发热，且以高热居多，可伴有肝、脾、淋巴结肿大，血细胞减少，凝血异常，多脏器功能衰竭等。该病起病急、病情发展迅速，病情凶险，如果不能给予及时的治疗，病死率极高。

　　噬血细胞综合征大体分为两大类：原发性和继发性。原发性噬血细胞综合征是一种常染色体隐性遗传病，常见于儿童，多由于基因异常、免疫缺陷引起，分为家族性噬血细胞综合征、免疫缺陷相关的噬血细胞综合征和EB病毒驱动的噬血细胞综合征;继发性噬血细胞综合征主要是继发于某种原因导致疾病的发生，可发生在各个年龄阶段。主要病因包括：感染、肿瘤、自身免疫性疾病、药物等，治疗原则主要是针对原发病的治疗。

　　噬血细胞综合征的治疗大体可分为化疗和造血干细胞移植。化疗主要是抑制炎症因子风暴、清除过度活化的免疫细胞，有效化疗可以让患者病情迅速缓解，缓解后没有造血干细胞移植指征的患儿，可以在病情稳定后停药观察。有移植指征患者在缓解期尽早进行造血干细胞移植;造血干细胞移植的目的是在患者体内植入健康供者的造血干细胞，从而重建正常的免疫系统。

　　临床显示，异基因造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征已取得良好疗效，长期生存率可达到70%-80%，并且病情缓解后越早移植疗效越佳。北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任孙媛在儿童噬血细胞综合征治疗方面经验丰富，孙媛主任早于2009年就成功完成我国首例造血干细胞移植治疗XIAP相关噬血细胞综合征，至今累积完成近500例造血干细胞移植病例，成功救治噬血细胞综合征患儿近百名，治愈率高达70%。

　　在二十年的临床工作中，北京京都儿童医院血液肿瘤中心孙媛主任坚持用心呵护患儿身心健康与成长，为更好服务广大患儿与家庭，孙媛主任一直与曾治愈的患儿家属保持密切沟通与联系，并建立千余人的噬血细胞综合征病友微信群，牺牲业余时间为患儿家属及时答疑解惑。

　　孙媛主任表示，举办此次医患交流会，旨在以病人为中心，建立良好的沟通和交流的平台，帮助患儿与家属了解疾病、快速寻找准确科学的治疗途径，同时克服患儿与家属的心理障碍，鼓励病患树立信心战胜病魔，建立团结互助、温暖友爱的病友交流群。